RNA - The Future of Medicine?

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Until recently Spinal Muscular Atrophy (SMA) was the most common hereditary disease leading to death in young children. The Disease let the muscles atrophy, including the respiratory muscles. Thanks to RNA-based therapy, treatment is now possible. The University of Bern is making an important contribution to basic research in this field.
When we order a coffee, lift the cup, swallow the brew, etc., nerve cells have to activate our muscles. In order for these nerve cells - known as motor neurons - to do their job, they rely on a specific protein.
People who suffer from spinal muscular atrophy are unable to produce this protein. The section of their genes in which the recipe for this protein would be stored is defective. As a result, the motor neurons die and the muscles atrophy.
Revolutionary RNA therapy
This is exactly where the new RNA therapy comes in: A tiny RNA molecule is injected into the body and docks to the exactly right spot so that the required proteins can be restored and the muscles can be activated - despite the mutated gene.
This new FlashMOOC explains how this works. Adrian Krainer, Professor at Cold Spring Harbor Laboratory, USA, who developed the drug with his team, and Oliver Mühlemann, Professor at the Department of Chemistry, Biochemistry and Pharmacy at the University of Bern and Director of the National Center of Competence in Research (NCCR) “RNA & Disease”, have their say.
By watching the video you’ll find out how RNA therapy works. Credit: Support center for ICT-supported teaching and research iLUB, University of Bern, in collaboration with the National Center of Competence in Research RNA & Disease, Switzerland.
Video: Jonathan Stauffer
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Bei der spinalen Muskelatrophie (SMA) bauen sich langsam die Muskeln ab, inklusive der Atemmuskulatur. Bis vor kurzem war SMA die häufigste Erbkrankheit mit Todesfolge bei Kleinkindern. Dank RNA-basierter Therapie ist nun eine Behandlung möglich. Die Universität Bern leistet hier einen wichtigen Beitrag zur Grundlagenforschung.
Wenn wir einen Kaffee bestellen, die Tasse heben, das Gebräu hinunterschlucken usw., müssen Nervenzellen unsere Muskeln aktivieren. Damit diese Nervenzellen - sogenannte Motoneuronen - ihre Arbeit erledigen können, sind sie auf ein bestimmtes Protein angewiesen.
Menschen, die an Spinaler Muskelatrophie leiden, können dieses Protein nicht herstellen. In ihren Genen ist genau der Abschnitt defekt, in dem das Rezept für dieses Protein gespeichert wäre. Die Folge: Die Motorneuronen sterben ab und die Muskulatur verkümmert.
Revolutionäre RNA-Therapie
Die neue RNA-Therapie setzt genau hier an: Ein winziges RNA-Molekül wird in den Körper injiziert und dockt genau an der richtigen Stelle an, sodass die benötigten Proteine trotz mutiertem Gen wieder hergestellt und die Muskeln aktiviert werden können.
Wie das genau funktioniert, erklärt dieser neue flashMOOC. Zu Wort kommen Adrian Krainer, Professor am Cold Spring Harbor Laboratory, USA, der mit seinem Team das Medikament entwickelt hat und Oliver Mühlemann, Professor am Departement für Chemie, Biochemie und Pharmazie der Universität Bern und Direktor des Nationalen Forschungsschwerpunktes (NFS) «RNA & Disease».
Im Video erfährt man, wie die RNA-Therapie funktioniert. Credit: Supportstelle für ICT-gestützte Lehre und Forschung iLUB in Zusammenarbeit mit dem Nationalen Forschungsschwerpunkt RNA & Disease.
Video: Jonathan Stauffer

[@Oligowizard]

Good stuff - always excited to see ASOs featured!
Great work by Prof Krainer and colleagues!

[@zingoworld8788]

God sent video! Wanted something to revise with for my biology exam and found this gem!

[@censoredeveryday3320]

A good video, but I don't support these types of medications being mandated on people to keep their job. The treatment could be useful for people with cancer, but full informed consent is needed. This did not happen with the C19 products the last 4 years.