Fundación de Fibrosis Quística (CFF) | Webinar sobre terapias genéticas para la FQ

La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad genética. Escuche las presentaciones de los expertos, el Doctor Fadel Ruiz, director del centro de fibrosis quística de Baylor y el Doctor Carlos Milla, director del centro de fibrosis quística de Stanford y sus respuestas a las principales preguntas de la comunidad sobre terapias genéticas para la FQ. El panel fue moderado por Sylvia Mazuera, madre de dos hijos, el menor de los cuales tiene FQ.
Este es el segundo webinar de una serie. Vea el webinar anterior, "La genética de la FQ": • Fundación de Fibrosis ...
Grabado el 14 de junio de 2022.
00:00 | Bienvenidos
03:23 | Visión general de las terapias genéticas para la FQ
11:32 | Tipos de terapias genéticas y cómo funcionan
15:39 | Retos para la terapia genética
21:27 | Actividad en el desarrollo de terapias genéticas
22:50 | Introducción a los ensayos clínicos
27:07 | Acceso a moduladores cftr
31:37 | Ciclo de vida de los ensayos clínicos
33:47 | ¿Qué es diferente esta vez con los ensayos clínicos de terapia genética y qué hay en esto para ti?
36:56 | Cómo se protege su seguridad en un ensayo clínico
40:16 | Elegibilidad y cómo obtener información sobre los ensayos clínicos
45:40 | ¿Cuándo comenzarán los estudios clínicos para terapias genéticas para personas con FQ en Estados Unidos?
46:50 | ¿Habrá estudios clínicos en países de Latinoamérica?
47:58 | ¿En estos estudios podrán participar adultos únicamente o también niños?
49:18 | ¿Con quien puede comunicarse una persona con FQ para pedir más información sobre un estudio clínico de terapia genética?
50:15 | ¿Habrá oportunidad para la persona con FQ para hacer muchas preguntas?
51:28 | ¿Estas terapias genéticas serán para los pulmones únicamente o para otros órganos del cuerpo que también se ven afectados por la FQ? ¿El páncreas?
52:59 | ¿Se ha tomado encuenta a los padres portadores en esta etapa del estudio de fase 1?
53:37 | ¿Cuándo tendremos terapias genéticas aprobadas para las personas con FQ?
55:15 | ¿Qué es lo que más le entusiasma sobre el futuro de las terapias genéticas en la FQ?